2026年1月6日，赛诺菲宣布其创新药物普乐司兰钠注射液（商品名：瑞达普）已正式获得国家药品监督管理局批准，用于治疗成人家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）。该药是全球首个针对该疾病的siRNA药物，通过靶向APOC3 mRNA，显著降低患者甘油三酯水平，并大幅减少急性胰腺炎发生风险。
FCS是一种遗传性严重高甘油三酯血症，患者因基因突变导致脂蛋白脂肪酶功能丧失，血液中甘油三酯水平常超过正常值10倍以上。中国此前缺乏针对FCS的有效治疗手段，患者需长期坚持极低脂、低糖饮食及高强度运动，即便如此，稍不留意仍可能引发甘油三酯骤升，导致急性胰腺炎发作，严重时可危及生命。
瑞达普作为小干扰RNA药物，精准抑制APOC3的表达，从而提升脂蛋白脂肪酶活性，促进甘油三酯清除。全球3期临床研究显示，该药可使FCS患者空腹甘油三酯水平较基线下降80%，急性胰腺炎发生风险较安慰剂降低80%。患者每年仅需接受四次皮下注射，极大提升了治疗便捷性与依从性。
中国科学院院士、复旦大学附属中山医院心内科主任葛均波教授表示：“此次获批填补了中国FCS治疗药物的空白，回应了临床迫切需求，有助于推动血脂管理向更规范化、精准化发展。”
首都医科大学附属北京安贞医院心脏内科中心主任马长生教授指出：“中国此前尚无在专门针对FCS的有效药物。常规治疗方案对高甘油三酯血症人群的甘油三酯降幅25%-50%，而对FCS患者基本无效。FCS患者不仅面临健康威胁，还需承受严格的日常管理压力。本次获批有望改变既往管理模式，提升患者生活质量。”
普乐司兰钠中国3期临床试验主要研究者、复旦大学附属华山医院李勇教授强调：“普乐司兰钠是甘油三酯管理领域的变革性药物，其便捷的给药方式和良好的安全性为患者提供了全新选择。”
2025年12月，该药已获美国FDA针对严重高甘油三酯血症的突破性疗法认定，未来有望拓展至更多高甘油三酯相关疾病的治疗。
赛诺菲大中华区总裁施旺表示：“瑞达普的获批标志着中国甘油三酯管理迈入新时代。我们将继续引入更多创新药物，助力‘健康中国’建设。”
南方+记者 严慧芳
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